基因是指人体遗传物质脱氧核糖核酸上的片段，他们对决定人体组织细胞，维持人体的正常代谢和功能起着决定性作用。肿瘤基因治疗是指通过对肿瘤的基因进行校正、修饰或应用基因产品等方法消灭或调控肿瘤细胞的恶性生物学行为的治疗方法。随着机体抗肿瘤机制的基础理论的深入研究和了解以及肿瘤生物学技术的发展，肿瘤基因治疗的研究正在深入，但仍处在发展的初期阶段。肿瘤基因治疗的策略主要是通过基因插入和基因表达调控来杀灭和抑制肿瘤的增殖。例如，将某些治疗肿瘤的目的基因插入到人体抗肿瘤的效应T淋巴细胞，改善其抗肿瘤效果；或将某些基因转入肿瘤细胞，以增加肿瘤细胞的免疫原性，提高抗肿瘤细胞的免疫效果。此外，也可以通过基因调控的方法如应用反义核苷酸抑制癌基因的恶性表达，逆转其恶性表现。

近年来研究报道的肿瘤基因治疗方法主要有：①以细胞因子基因转染免疫效应细胞，主要是T淋巴细胞、肿瘤浸润淋巴细胞及细胞毒性T淋巴细胞等抗肿瘤效应细胞。细胞因子基因使用最多的有肿瘤坏死基因、白细胞介素－２基因等，它们提高效应T细胞的抗肿瘤能力。②将抗肿瘤药物敏感基因或增敏基因导入肿瘤细胞，能使低毒或无毒的前体药物转变为细胞毒药物，使肿瘤细胞对无毒的前体药物产生高度敏感性，从而有选择性地杀伤肿瘤细胞。例如，将溶瘤基因导入载体病毒，通过后者直接感染肿瘤细胞达到溶解肿瘤细胞的效果；如将溶瘤基因与热休克蛋白基因一同导入载体感染肿瘤细胞，抗肿瘤效果更优。③将多药耐药基因导入造血干细胞，以增加这些细胞对化疗药物的耐受性，提高细胞毒药物的化疗效果。④将“自杀”或抑癌基因转入肿瘤细胞以达到杀死肿瘤细胞或逆转恶性细胞的表型的目的。⑤肿瘤细胞的基因修饰，包括促进肿瘤细胞主要组织相溶性抗原基因的诱导和增强表达，或将主要组织相容性复合物Ⅰ类和Ⅱ类抗原导入肿瘤细胞，增加肿瘤细胞免疫原性，或将协同刺激T细胞因子如B７等基因或B７基因与主要组相溶性Ⅱ类抗原基因一并导入肿瘤细胞。⑥应用反义核苷酸抑制与细胞恶性增殖有关的特定基因表达。
      目前临床上应用的基因治疗主要为抑制恶性基因表达。例如，慢性粒细胞白血病起源于费城染色体，存在基因异常（kit基因），酪氨酸激酶抑制剂（格列卫）能抑制（kit基因）活性，达到治疗慢性粒细胞白血病的作用，这一治疗也称为分子靶向治疗。

总之，目前多数肿瘤基因治疗的研究还处于动物研究和初步人体研究阶段。某些研究结果呈现出令人鼓舞的结果，但在有效的肿瘤基因治疗之前仍有许多难题需要克服，包括基因载体系统、基因转导技术、导入基因的有效表达及理想目的基因的使用等。